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Therapie des Morbus Gaucher

Symptomatische Therapie
Bis vor etwa fünfzehn Jahren gab es in Europa ausschließlich symptomatische Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit Morbus Gaucher. Hierzu zählen z.B. Schmerzmedikamente oder Bluttransfusionen, der Ersatz zerstörter Hüftknochen durch künstliche Gelenke oder die operative Entfernung einer vergrößerten Milz. Die Entfernung der Milz führt allerdings zur vermehrten Ablagerung von Speichersubstanz in anderen Organen.

Knochenmarktransplantation
Genau genommen ist M. Gaucher eine Erkrankung der Blutzellen. Daher kann eine Knochenmarktransplantation den Austausch der kranken durch gesunde blutbildende Zellen ermöglichen. Das hohe Risiko der Transplantation schließt jedoch diese Maßnahme als Standardtherapie aus.

Infusionstherapie
Bei der seit rund 15 Jahren etablierten Infusionstherapie wird das fehlende Enzym, die
ß-Glukozerebrosidase , biotechnologisch hergestellt und dem Körper als Infusion zugeführt. So können die in den Fresszellen (Makrophagen) gespeicherten Glukozerebroside abgebaut werden. Man kann dies mit der Insulinersatztherapie bei der Zuckerkrankheit (Diabetes mellitus) vergleichen; hier fehlt das Insulin, so dass die Glukose (Zucker) nicht mehr ausreichend verstoffwechselt wird. Wie alle Substanzen im Körper wird auch das zugeführte Enzym ß-Glukozerebrosidase wieder abgebaut. Aus diesem Grund muss die Infusionstherapie regelmäßig und ein Leben lang durchgeführt werden. Im Gegensatz zur symptomatischen Behandlung wirkt die Infusionstherapie in allen betroffenen Organsystemen und beseitigt die Ursache der Gaucher-Symptome. Daher spricht man auch von einer kausalen Therapie.






Den Patienten wird das fehlende Enzym per Infusion zugeführt (Bildquelle: Bilderbox)

Substrathemmung
Dieses Therapieprinzip verfolgt die Absicht, bereits die Entstehung der Glukozerebroside zu hemmen. Auf diese Weise wären von vornherein weniger Abfallstoffe vorhanden, die dann bei Enzymmangel gespeichert würden. Das für die Entstehung der Glukozerebroside erforderliche Enzym wird gehemmt. Die bei Gaucher-Patienten vorhandene Restmenge des körpereigenen Enzyms ß-Glukozerebrosidase reicht möglicherweise aus, die jetzt in geringerer Menge entstehenden Glukozerebroside abzubauen.

Gentherapie
Seit vielen Jahren versuchen Forscherteams auf der ganzen Welt, durch Ersatz veränderter Gene durch normale
Gene eine einfache Therapie zu entwickeln. Die Hoffnung dabei ist, im Idealfall eine nur einmal anzuwendende Behandlungsmethode zur Verfügung zu haben. Ob und wann eine solche Möglichkeit für Gaucher-Patienten zur Verfügung stehen wird, ist jedoch noch nicht abzusehen.

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