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Genzyme verfolgt in der Forschung und Entwicklung einen integrativen Ansatz, um neue Therapien für bislang nicht abgedeckte medizinische Problemstellungen zu finden. Dabei nutzt das Unternehmen das Zusammenwirken vielfältiger moderner Technologien, um Bestehendes weiter zu entwickeln und neue innovative Produkte hervorzubringen.

Therapeutische Proteine

Seitdem 1991 die erste Enzymersatztherapie zur Behandlung von Typ I der Gaucher Erkrankung zugelassen wurde, ist Genzyme ein weltweit führendes Unternehmen im Bereich der therapeutischen Proteine. Seither sind weitere dieser speziellen Therapien eingeführt worden, so für Morbus Fabry, Mucopolysaccharidose I und Morbus Pompe.

Auch Therapien mit Antikörpern spielen eine immer größere Rolle in der Medizin. So werden humanisierte monoklonale Antikörper beispielsweise für verschiedene Krebserkrankungen wie die B-Zell-Leukämie eingesetzt und werden darüber hinaus auch für andere Krankheitsgebiete erforscht.

Genzyme hat außerdem Forschungs- und Entwicklungsprogramme mit verschiedenen therapeutischen Proteinen initiiert, zum Beispiel mit Enzymen, Hormonen, mono- bzw. polyklonalen Antikörpern. Jedes Protein ist dabei einzigartig und seine Herstellung ist eine technische Herausforderung: Sie verlangt nach umfassender Forschung, spezialisiertem Wissen und exaktem Umgang mit den komplexen Techniken aus der Genetik, der Molekularbiologie, der Biochemie sowie der Zellkultivierung.

Therapeutische Polymere

Genzyme ist auf dem Gebiet der polymer-basierten Arzneimittel führend. Unsere Wissenschaftler haben neuartige, polymer-basierte Präparate entwickelt, die bestimmte überschüssige Substanzen im gastro-intestinalen Trakt binden und ausscheiden. Die mit dieser Technologie entwickelten Medikamente können oral verabreicht werden und stellen einen entscheidenden Fortschritt bei der Nutzung von Polymeren als Pharmazeutika dar.

Small Molecules (kleine Moleküle)

Medikamentenentwicklung auf Basis kleiner Moleküle ist ein Bereich auf den sich Genzyme zunehmend konzentriert, um Patienten Therapieoptionen für schwere, noch nicht ausreichend behandelbare Krankheiten anzubieten. Mit Hilfe von automatisierter kombinatorischer Chemie, Hochdurchsatz Screening und einer umfassenden Bibliothek von über einer Million chemischer Verbindungen untersucht Genzyme die Tauglichkeit kleiner Moleküle, so genannter small molecules, für ihren Einsatz gegen verschiedene Krankheiten. Darunter befinden sich lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Gaucher oder Krebs.

Biomaterialien

Die führende Rolle von Genzyme im Bereich der chirurgischen Biomaterialien reicht annähernd bis zu seiner Gründung zurück. Seit 1984 ist das Unternehmen führend in der Herstellung von Hyaluronat, einem natürlich vorkommenden Biopolymer mit vielseitigen medizinischen Einsatzgebieten. Genzyme nahm bei der Entwicklung und Kommerzialisierung von auf Hyaluronat basierenden medizinischen Produkten frühzeitig eine Vorreiterrolle ein und bietet heute eine Reihe von Produkten auf Basis dieses Biopolymers an. Dazu zählen Synvisc® (Hylan G-F 20), das bei Osteoarthritis des Knies zur Anwendung kommt, und die SepraTM Produktfamilie, mit deren Hilfe die Ergebnisse chirurgischer Eingriffe durch verminderte Adhäsion (postoperative Verwachsungen) verbessert werden können.

Zelltherapie

Genzyme war einer der Pioniere auf dem Gebiet der Zelltherapie, als die ersten zelltherapeutischen Produkte auf den Markt gebracht wurden, umfassende Herstellungseinrichtungen etabliert sowie logistische Expertise in diesem Bereich erworben wurden. Die Zelltherapie wird beispielsweise bei Knorpelschäden im Kniegelenk angewandt: Bei dieser Therapieform, der so genannten Matrix-gekoppelten Autologen Chondrozyten-Implantation (MACI), wird auf körpereigene Knorpelzellen des Patienten zum Ersatz von zerstörtem Knorpelgewebe des Knies zurückgegriffen. Derzeit baut Genzyme seine Expertise im Bereich der autologen Zelltherapie auch auf andere Erkrankungen, darunter Herzversagen aus.

Gentherapie

Im Bereich der Gentherapie wurde Genzyme im Jahr 1991 in der Forschung aktiv. Inzwischen wurden von Genzyme die Forschung und die klinischen Entwicklungsprogramme in der Gentherapie auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Krebs, neurodegenerative und genetische Erkrankungen ausgeweitet.

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